12月12日，Milestone制藥公司宣布：其自主研發(fā)的鼻腔噴霧劑CARDAMYST?正式獲得美國FDA批準(zhǔn)上市。這是自1990年代以來，首個獲FDA批準(zhǔn)用于治療成人陣發(fā)性室上性心動過速（PSVT）的新療法，標(biāo)志著PSVT患者首次擁有了可在家中自行使用的急性發(fā)作應(yīng)對方案。

PSVT：突發(fā)、不可預(yù)測，卻長期缺乏“自救”手段

陣發(fā)性室上性心動過速（PSVT）是一種常見的心律失常，患者常在無預(yù)警情況下突發(fā)心跳加速，心率可達(dá)每分鐘150–250次，伴隨心悸、胸悶、頭暈甚至?xí)炟�。盡管通常不致命，但頻繁發(fā)作嚴(yán)重影響生活質(zhì)量。

過去30余年，PSVT急性發(fā)作的主流處理方式依賴于醫(yī)療干預(yù)，如靜脈注射抗心律失常藥（如腺苷）或通過迷走神經(jīng)刺激法嘗試終止發(fā)作。然而，這些方法要么需在醫(yī)院完成，要么成功率有限——患者長期處于“被動等待”狀態(tài)，缺乏真正意義上的“按需自救”工具。

如今，這一局面被徹底改變。

etripamil：首款可居家使用的PSVT“急救”鼻噴劑

CARDAMYST（etripamil）是一款新型鈣通道阻滯劑，通過鼻腔噴霧給藥，專為PSVT的突發(fā)性和不可預(yù)測性而設(shè)計。患者在癥狀初現(xiàn)時即可自行使用，無需前往急診或依賴他人協(xié)助，真正實現(xiàn)“發(fā)作即處理”。

其作用機(jī)制清晰而高效：etripamil通過抑制心臟房室結(jié)中的鈣離子內(nèi)流，迅速減慢電信號傳導(dǎo)，從而阻斷異常折返通路，使心臟從PSVT狀態(tài)快速恢復(fù)為正常的竇性心律。

療效確證：30分鐘轉(zhuǎn)復(fù)率翻倍，中位起效僅17分鐘

etripamil的獲批基于覆蓋1800余名患者、記錄超2000次PSVT發(fā)作的龐大臨床數(shù)據(jù)集，核心證據(jù)來自發(fā)表于《柳葉刀》（*The Lancet*）2023年的全球III期RAPID研究。

這項隨機(jī)、雙盲、安慰劑對照試驗顯示：

30分鐘內(nèi)，64%的etripamil組患者成功轉(zhuǎn)復(fù)為竇性心律，而安慰劑組僅為31%；

治療組的轉(zhuǎn)復(fù)風(fēng)險比（HR）達(dá)2.62（p<0.001），意味著療效顯著優(yōu)于安慰劑；

1小時時，etripamil組轉(zhuǎn)復(fù)率進(jìn)一步提升至73%，療效持續(xù)鞏固；

起效速度方面，etripamil組中位轉(zhuǎn)復(fù)時間為17分鐘（95% CI：13.4–26.5），而安慰劑組為54分鐘（95% CI：38.7–87.3）——快3倍以上。

更值得注意的是，無論患者是否同時使用β受體阻滯劑或其他鈣通道阻滯劑，etripamil的療效在各亞組中均保持一致，展現(xiàn)出廣泛的適用性。

安全性良好：不良反應(yīng)輕微，停藥率低于2%

在安全性方面，etripamil表現(xiàn)優(yōu)異。臨床試驗中，絕大多數(shù)不良事件為輕至中度，且具有自限性。

常見不良反應(yīng)（發(fā)生率≥5%）主要包括鼻部局部癥狀，如鼻不適、鼻塞、流涕、咽喉刺激和鼻出血；

這些反應(yīng)通常短暫，無需特殊處理即可自行緩解；

因不良反應(yīng)停藥的比例不到2%，充分印證了其良好的耐受性。

從醫(yī)院到家中：PSVT管理邁入“患者主導(dǎo)”新時代

etripamil鼻噴劑的獲批，不僅是藥物研發(fā)的突破，更是PSVT治療理念的革新——它將急性發(fā)作的控制權(quán)交還給患者本人。

今后，PSVT患者無需再因一次突發(fā)心跳加速而奔向急診室。只需隨身攜帶一支CARDAMYST，在癥狀初起時及時給藥，即可在家中安全、高效地終止發(fā)作，重獲心律平穩(wěn)。

這一里程碑式進(jìn)展，終結(jié)了30余年無新藥可用的空白，也為全球數(shù)百萬PSVT患者帶來了前所未有的自主與安心。

小貼士：

PSVT雖多為良性心律失常，但若發(fā)作頻繁、持續(xù)時間長或伴隨嚴(yán)重癥狀（如暈厥、胸痛），仍需及時就醫(yī)評估。新藥為“按需使用”，應(yīng)在醫(yī)生指導(dǎo)下納入個體化治療方案。

（信息來源：生物谷）